Aggiunta di F XIII, una nuova traccia per il trattamento di emofilia A?

Il sanguinamento che deriva da un deficit in F VIII nell’emofilia A è da La formazione di un coagulo anormale, fragile e instabile che non consente la coagulazione completa. Questa anomalia riguarda principalmente il cosiddetto percorso intrinseco di emostasi secondaria. Questo carattere anormale del coagulo limita la sua stabilizzazione che è il passo finale, normalmente devoluto al FXII della coagulazione. Il trattamento convenzionale dell’Emofilia era logicamente appoggiato sull’aggiunta di Fattore VIII, che è un processo costoso e lungo.

Una squadra britannica ha posto la questione dell’uso di f XIII in questa indicazione. Il suo contributo in Supra fisiologico consente di normalizzare la stabilità del coagulo nonostante il deficit in F VIII?

il test è stato eseguito in vitro valutando la stabilità dallo clot dopo Aggiunta simultanea del fattore tessuto e dell’attivatore del plasminogeno che interviene nella cascata della coagulazione. I crescenti tassi di F XIII sono stati aggiunti a un povero plasma piastrinico e carente in fattore VIII. La stabilità del coagulo potrebbe essere ottenuta in presenza di tassi fisiologici di F XIII Supra (+ 50% oltre i tassi fisiologici), anche in caso di concentrazione molto bassa di F VIII. Questo tasso di F XIII può essere facilmente ottenuto dalla somministrazione IV di 25 IU / kg. Questo contributo non disturba il corso di emostasi secondaria, in particolare la sintesi della trombina. Inoltre, la sua emivita è di 9 giorni, quindi i test ripetitivi e le assunzioni non sono necessari.

Questi dati suggeriscono che in uno schema di risparmio FE VIII, l’aggiunta di f XIII potrebbe essere una soluzione soddisfacente. Gli studi clinici potrebbero essere considerati a breve, all’inizio dell’emofilia luminosa.

nejm Gennaio 2012-01-29

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