Capsula di Cholbam 50 mg, bottiglia di 90

Pharmacotherapeutic Class: Acido biliare, codice ATC: A05AA03.

Meccanismo d’azione

Dopo la somministrazione di acidi di chol è un’inibizione della sintesi dell’acido biliare avviene e una diminuzione o una scomparsa quasi completa di acidi biliali anormali. Parallelamente alla scomparsa dei metaboliti atipici degli acidi bili, si verifica o addirittura una normalizzazione degli enzimi epatici nel siero. Trattamento acido orale L’orale stimola il flusso e la secrezione biliare, inibisce la produzione e l’accumulo di precursori epatotossici e cholesi di acidi biliari e facilita l’assorbimento del grasso.

Effetti farmacodinamici

Il trattamento dell’acido chop Exogeno è destinato a sostituire questo acido di bile fisiologico. L’acido collico è uno degli acidi bilici in cui le funzioni fisiologiche essenziali dipendono dal trasporto di lipidi sotto forma di micelle misti, l’attivazione della co-lipasi, della digestione e della stimolazione del flusso. Bile.

L’azione farmacodinamica chiave dell’acido di taglio comprende un’inibizione retrò della sintesi dei precursori tossici degli acidi biliari

l’acido chollico regola la biosintesi degli acidi della bile attraverso il Attivazione del recettore FARNESOOD X, che reprimerà la trascrizione del gene che codifica il colesterolo CYP7A1 a 7α-idrossica, limitando l’enzima della sintesi dell’acido biliare. Nei principali deficit nella biosintesi degli acidi della bile, l’assenza di acidi biliari primari conduce a un coleste e accumulo di precursori tossici di acidi biliari. L’obiettivo del trattamento con acido chollico è il miglioramento del flusso della bile, l’assorbimento del grasso e il restauro di un’invio fisiologica retrò della sintesi degli acidi della bile che consentono l’abbassamento della produzione dei loro precursori tossici.

Nessun Studio di farmacologia di sicurezza non è stato condotto su acido collico perché è un prodotto fisiologico del metabolismo del colesterolo essenziale per la secrezione del colesterolo e l’assorbimento dei lipidi.

Efficacia clinica e sicurezza del lavoro

CAC-91-10-10 Studio: 1992-2009; 82 pazienti, di cui 57 valutabili con un errore identificato con il metabolismo dell’acido della bile sono stati reclutati per valutare l’efficacia terapeutica e la sicurezza dell’uso dell’acido chollico. Lo studio era uno studio aperto e non randomizzato.

Studio CAC-001-01: Aprile-August 2010; Aperto, mono-centrico, cross-over, test non randomizzato, per confrontare l’efficacia terapeutica di 2 formulazioni di acido chollico (formato per il marketing rispetto a quello utilizzato nella sperimentazione clinica) in 16 bambini con errori identificati. Metabolismo degli acidi bili.

In entrambi gli studi, è stata somministrata una dose di 10-15 mg / kg / giorno.

L’efficienza è stata valutata in due modi: migliorare la funzione epatica come dimostrato migliorando i test funzionali del fegato e la scomparsa degli acidi biliali anormali urinari.

Le caratteristiche dei pazienti dei 2 studi di efficacia erano simili poiché la malattia è inizialmente diagnosticata e trattata nei pazienti pediatrici. Inoltre, i pazienti nello studio CAC-001-01 costituiscono un sottoinsieme di pazienti nello studio CAC-91-10-10.

Poco oltre la metà (54,9%) degli 82 pazienti inclusi erano tra 28 giorni e meno di due anni e circa un trimestre (24,4%) da 2 a meno di 12 anni. In questo studio, l’efficienza potrebbe essere valutata in 57 pazienti. Di questi pazienti, il 61,4% aveva 28 giorni a meno di due anni e il 26,3% di due anni e meno di 12 anni. Nello studio CAC-001-01, il 75% dei 16 pazienti era di 3,5-11 anni.

Dei 82 pazienti inclusi nello studio CAC-91-10-10 solo 57 sono stati inclusi nell’analisi di efficienza primaria. Durante il periodo di circa 18 anni dello studio, 13 pazienti sono morti, lo stato di 10 pazienti rimane sconosciuto, 9 hanno perso la vista, e 3 pazienti hanno ricevuto il trapianto epatico.

L’analisi dell’efficacia ha dimostrato che il trattamento con acido chol è diminuito l’escrezione urinaria degli acidi biliari e ha migliorato i test funzionali del fegato.

L’equivalenza terapeutica è stata valutata nel secondo studio alla fine di 30 giorni di trattamento utilizzando un test T-Baseline T e 30 giorni (test funzionali del fegato, acidi biliari urinari e siero di FAB-MS, GC -Ms, LC-MS / MS e sicurezza del lavoro valutati su frequenza e gravità degli eventi clinici avversi, test di laboratorio, segni vitali e esame fisico).

Non c’era un cambiamento clinicamente significativo nell’esame fisico, i segni vitali, le analisi di laboratorio durante il follow-up, ad eccezione di un argomento con ASAT e ANAT aumenta. Di conseguenza, l’equivalenza terapeutica è stata verificata in 15 dei 16 soggetti (93,75%, intervallo di confidenza del 95%: 69,8%, 99,8%).

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